El Instituto de Investigación del Clínico inicia un ensayo clínico para probar un medicamento contra la mielofibrosis
El Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Clínico de Valencia-INCLIVA ha iniciado un ensayo clínico para estudiar la eficacia de un medicamento (Imetelstat) en pacientes adultos con mielofibrosis (primaria y post-trombocitemia o post-policitemia vera). Se trata de una enfermedad maligna en la que las células madre de la médula ósea, encargadas de fabricar todas las células de la sangre, tienen una anomalía que les hace producir células sanguíneas de manera descontrolada.
Típicamente, la mielofibrosis se caracteriza por la presencia de un tejido fibroso en la médula ósea y el desarrollo de un bazo agrandado. Es una enfermedad muy poco frecuente que afectaría a una persona de cada 100,000 al año. De hecho, en el Hospital Clínico se han diagnosticado alrededor de 100 casos en los últimos 30 años.
Es un estudio internacional donde participan 90 instituciones sanitarias de 12 países distintos. En la Comunidad Valenciana, el único centro participante es el Hospital Clínico Universitario de Valencia y cuyo investigador principal es el Dr. Juan Carlos Hernández Boluda, especialista del Servicio de Hematología del Hospital Clínico
El objetivo del estudio es evaluar la respuesta, en términos de reducción de la esplenomegalia (agrandamiento del bazo) y de los síntomas, así como la toxicidad de este medicamento, a dos dosis distintas, en los enfermos con mielofibrosis en los que ha fracasado el tratamiento con inhibidores de JAK (como el ruxolitinib).
Los resultados del ensayo de fase I en mielofibrosis acaban de ser publicados en la revista New England Journal of Medicine. Cabe destacar su perfil de toxicidad favorable y su capacidad de reducir la fibrosis medular en los pacientes que responden al tratamiento, lo que sucede de forma infrecuente con otros fármacos.
