Los padres del niño con disfrofia muscular de Duchenne reclaman igualdad de trato
Los padres del menor de 12 años con distrofia muscular de Duchenne reclaman igualdad de trato para su hijo con respecto al resto de niños que están recibiendo el tratamiento con Translarna por la vía del uso compasivo en territorio español (un total de cuatro niños de las comunidades de Galicia, Madrid y Castilla-La Mancha). De este modo, aseguran que su hijo reúne las mismas condiciones para beneficiarse de este fármaco, según los informes médicos del Servicio de Neurología del Hospital La Fe, encabezados por el Jefe de Neurología, el doctor Vílchez, reconocido investigador en la materia a nivel mundial.
Los progenitores reclaman así el cumplimiento de la legislación vigente que asiste a su hijo y recuerdan que las condiciones de acceso al uso compasivo de medicamentos están fijadas por el Real Decreto Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. Este texto define el uso compasivo como la “utilización de un medicamento antes de su autorización en España en pacientes que padecen una enfermedad crónica o gravemente debilitante o que se considera pone en peligro su vida y que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado”, Asimismo, añade: “El medicamento de que se trate deberá estar sujeto a una solicitud de autorización de comercialización, o bien deberá estar siendo sometido a ensayos clínicos”.
Los padres recuerdan que el fármaco Translarna está en ensayo confirmatorio en fase III a nivel mundial, y está aprobado por la Agencia Europea del Medicamento desde el pasado mes de mayo, por lo que se puede administrar por uso compasivo en España, como ya está sucediendo en otros territorios, y con normalidad en Europa, como en Alemania.
En este contexto, los padres exigen que no se demore más la administración de este medicamento a su hijo, que reúne las condiciones para recibir el tratamiento, puesto que se encuentra en una edad crítica (12 años) en el proceso de la enfermedad. “No se trata de ser incluido o no en un ensayo clínico, sino de acceder al medicamento por la vía del uso compasivo, como establece la legislación, y esto depende del órgano competente administrativo, no de un laboratorio”, indican. “No entendemos por qué nuestro hijo, estando en igualdad y equidad en el Estado español recogidas en la Constitución, sufre este agravio comparativo que deja indefenso al niño, con el consiguiente menoscabo rápido y agravante para su salud”, añaden. “El tiempo es clave en este caso, porque cada día cuenta y se le están restando días de vida”, concluyen.
En adición, no descartan emprender otro tipo de acciones, como acudir al Defensor del Pueblo en sus distintas instancias
Por otro lado, los padres del menor recuerdan la respuesta recibida en el mes de noviembre por parte del Servicio de Farmacia del Hospital La Fe, en el que el Director del Área Clínica les informa en estos términos: “Dada la complejidad del tratamiento la decisión final sobrepasaba las funciones en cuanto a financiación que están delegadas en el Hospital La Fe, la solicitud de administración de uso compasivo fue trasladada a la Conselleria de Sanidad, Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios, y estamos pendientes de la decisión adoptada”.
La distrofia muscular de Duchenne y el fármaco Translarna
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad rara degenerativa de los músculos que causa la pérdida rápida de su función y por lo tanto los afectados terminan perdiendo totalmente su independencia y falleciendo prematuramente. La enfermedad es causada por una mutación en el gen que codifica la distrofina. Debido a que la distrofina está ausente, las células musculares se dañan fácilmente. La debilidad muscular es progresiva y lleva a problemas médicos graves (respiratorios, cardiacos, esqueléticos, etc.). Los niños necesitan silla de ruedas alrededor de los 12 años, no superando una expectativa de vida promedio de 30 años.
Translarna es un medicamento actualmente en fase III de ensayo confirmatorio a nivel mundial, que cuenta con la aprobación por la Unión Europea EMA (Agencia Europea del Medicamento) para su dispensación como uso compasivo en pacientes que padecen una enfermedad crónica, gravemente debilitante y que se considera pone en peligro su vida, no pudiendo además ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado.
ASEM CV, Asociación de Enfermedades Neuromusculares de la Comunidad Valenciana, entidad declarada de Utilidad Pública, es una asociación sin ánimo de lucro cuya finalidad es mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por estas enfermedades y luchar por los derechos e intereses de las mismas. Es también una de las 96 asociaciones integradas en COCEMFE CV.
